Kliniske studier har vist 14 prosent økning i lungefunksjon. Godkjenningssøknaden for denne fjerde CFTR-modulatoren vil gjelde for personer i alderen 12 år og eldre som har en F508del og en minimal funksjon, og for mennesker med to F508del mutasjoner.
US Food and Drug Administration (FDA) har godkjent bruken av ivacaftor (Kalydeco ® ) for babyer med cystisk fibrose i alderen 6 til 12 måneder som har visse mutasjoner.
Under tittelen Nye behandlinger på Opplæringsdagen snakket CF-senterets leder om nye medisiner undervegs, CFTR-modulatorer i bruk i Norge, diagnostisering, ny teknologi og overlevelse, mutasjonstype, sykdomsgrad, sjeldenhet og hvordan finne riktig medisin. Les vår oppsummering av Storrøstens innlegg.
Hva slags prevensjon bør kvinner og menn med CF bruke? Hvorfor bruke prevensjon? Finnes det CF-medisiner som ikke går sammen med hormonprevensjon, og hva skal man bruke i stedet? Er det lettere å bli gravid på årsaksbehandling? Når bør jeg ta graviditets-test? Alt dette får du enkelt svar på i...
Sist uke kom gode resultater for virkestoffet VX-445 i trippelkombinasjon. VX-445 er testet på både de med én F508del-mutasjon og de med dobbel F508del-mutasjon. Fra før er det gode resultater for VX-659. Med to ulike nye virkestoff som har gitt gode testresultater, må Vertex nå bruke litt ekstra tid på...
Viktige steg videre for Orkambi og Symkevi for yngre barn. Begge disse to medisinene er årsaksbehandlinger for cystisk fibrose.
Legemiddelverket har nå mottatt den nødvendige dokumentasjonen fra produsenten av Symkevi. Dermed kan de starte sin metodevurdering av denne nye årsaksbehandlingen.
CF-pasienter med en F508del-mutasjon og en minimalfunksjon-mutasjon har fått en økning i lungekapasitet på 14 prosent med trippekombinasjonen Vertex har testet i denne studien. Også svært oppløftende resultater for pasienter som har dobbel kopi av F508del-mutasjonen.
31. oktober i år ble Symkevi godkjent for det europeiske markedet. Her vil vi holde dere oppdatert om de norske godkjenningsprosessene som må til for at norske CF-pasienter skal kunne ta i bruk medisinen. Symkevi er en årsaksbehandling for cystisk fibrose som er spesialtilpasset et utvalg mutasjoner.
Symdeko, med navn SYMKEVI for det europeiske markedet, er et steg nærmere godkjenning i Europa. Symkevi er årsakbehandling for cystisk fibrose-pasienter som har F508del-mutasjonen og eventuelt visse typer «residual function»-mutasjoner.