Viser saker i kategorien 'presisjonsmedisiner'
FDA har nylig godkjent Orkambi til bruk for 2-5-åringer, og Kalydeco for 1-2-åringer. Studiene på Kalydeco tyder på at tidlig bruk av legemiddelet kan hindre sykdomsutvikling i bukspyttkjertelen.
På årets europeiske CF-konferanse ble de nyeste CFTR-modulatorene presentert. CFTR-modulatorer påvirker grunnårsaken til CF, og kalles også kalles årsaksbehandling for cystisk fibrose. Her får du en oversikt over de viktigste utviklingsprosjektene fra fire ulike farmaselskaper.
Noen har så sjeldne mutasjoner at det ikke er nok pasienter til å få til vanlig klinisk testing av nye virkestoffer og medisiner. I prosjektet HIT-CF vil man derfor dyrke tarmceller fra individuelle CF’ere med supersjeldne mutasjoner, og så teste virkestoffene på disse organoidene - som disse testcelleklumpene kalles.
Nå i februar ble den nye CFTR-medisinen Symdeko godkjent i USA. Legemiddelverket startet sitt arbeid med metodevarsel og hurtige metodegjennomgang i november 2017, og her kan du lese når de forventer å kunne gi markedsføringstillatelse.
Symdeko (tezacaftor/ivacaftor) er nettopp blitt godkjent av FDA i USA. Medisinen er aktuell for de med dobbelt sett med F508del. Den kan også brukes av de som har én av 26 definerte mutasjoner, uavhengig av hva nummer-to mutasjonen er.
Er du CF-kvinne og bruker Orkambi? Da kan du ikke bruke hormonell prevensjon slik som p-piller, angrepiller, p-plaster eller p-staver. Les her hva du kan bruke i stedet.
FDA har nettopp godkjent bruk av ivacaftor, handelsnavn Kalydeco, for barn med CF som er 2 år eller eldre og har minst én av 5 "splicing"-mutasjoner. Se komplett liste over de 38 mutasjonene som er godkjent for ivacaftor i USA.
Årsaksbehandling for de med F508del/minimalfunksjon mutasjonskombinasjon er for første gang en reell mulighet. Nye studier viser slående effekt. De med dobbel kopi av F508del kan antagelig også se frem til betydelig bedre behandlingsmuligheter enn i dag.
August 2017: Godkjenningsprosess har startet. Les mer nedenfor. Virkestoffkombinasjonen med tezacaftor og ivacaftor er blitt testet på pasienter med to kopier med F508del-mutasjonen og på pasienter som kun har én kopi av F508del-mutasjonen. Produsenten har nå startet godkjenningsprosessen for det som vil bli den tredje årsaksbehandlende medisinen for cystisk fibrose.
Gitt at pågående fase-3 studier gir tilfredsstillende resultater, vil Vertex søke om FDA-godkjenning for virkestofffet Vx-661 i andre halvdel av 2017. Vx-661 vil bli kombinert med Kalydeco, og sies å ha mindre bivirkninger enn Orkambi. Vx-661 kan også være aktuell for andre mutasjonsgrupper.
