Viser saker i kategorien 'presisjonsmedisiner'
En studie som så på årsaksbehandling for de med en vanskelig heterozygot mutasjonskombinasjon vil bli lagt ned på grunn av dårlige resultater. Nye studier for denne mutasjonskombinasjonen planlegges. To andre studier for heterozygote F508del fortsetter.
Synes du informasjonen om Orkambi er vanskelig å forstå? I denne artikkelen finner du spørsmål og svar på lettfattelig, «vanlig» norsk.
Norsk senter for cystisk fibrose er nå i gang med oppstart av Orkambi og har laget en foreløpig behandlingsprotokoll. Denne inneholder blant annet kriterier for de som er aktuelle for Orkambi, i tillegg til kriterier for hvem som ikke får Orkambi.
30. september i år vil FDA beslutte om de skal godkjenne Orkambi for aldersgruppen 6-11 år. FDA-godkjenning gjelder for USA, i Europa kreves egen godkjenning.
Helse- og omsorgsdepartementet har besluttet at pasienter med påvist cystisk fibrose kan få individuell stønad til Orkambi. Man må ha påvist CF ved gentest som viser at man har to kopier av F508del-mutasjonen. I tillegg må man oppfylle de kriteriene som er angitt i retningslinjene.
Ifølge Norsk senter for cystisk fibrose har Orkambi fått markdsføringstillatelse i Norge fra 1. april 2016. NSCF avventer nå avklaring fra HELFO. Før Helfo-avklaring er på plass vil ingen pasienter kunne få dekket kostnader til Orkambi. Bildet er googlet.
Venstres Ketil Kjenseth mener persontiilpassede medisiner for cystisk fibrose er et eksempel på medisin til sjeldne diagnoser som bør kunne finansieres via et eget fond. Dette sier han til den viktige bransjeavisen Dagens Medisin. Illustrasjon: skjermdump fra Dagens Medisin.
Norsk senter for cystisk fibrose er i gang med å legge til rette for bruk av Orkambi i Norge. Orkambi er årsakskorrigerende medisin for mennesker med CF som har dobbel kopi av F508del-mutasjonen. Bilde: skjermdump av NSCFs logo.
EU har nettopp godkjent kombinasjonsbehandlingen Orkambi for mennesker med CF over 12 år som har dobbel kopi av F508del-mutasjonen. Les mer om effekt. Orkambi er en årsaksbehandlende medisin for CF.
EU har nettopp godkjent ivacaftor, handelsnavn Kalydeco, for barn i alderen 2-5 år med en av ni sjeldne «gating» mutasjoner; G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N og S549R. Fra før er legemiddelet godkjent for voksne med samme mutasjoner.
