Viser saker i kategorien 'medikamentnytt'
En norsk pasient forteller om å ha vært i Gøteborg for å levere celler til Hit-CF, et spesialprosjektet for årsakskorrigerende medisiner for sjeldne CF-mutasjoner. Bilder: privat.
Årsaksbehandlingen Trikafta er nettopp FDA-godkjent. Denne CFTR-modulatoren kan være aktuell behandling for 90 prosent av CF-populasjonen, og har vist svært god effekt på blant annet lungekapasitet. Dette er den fjerde årsaksbehandlingen for cystisk fibrose som er kommet på markedet.
Med finansieringen fra CFF kan Eloxx Pharmaceuticals sette i gang fase-2 studier på en mulig årsaksbehandling for CF-pasienter som har non-sense mutasjoner, også kjent som stopp-mutasjoner.
Her har vi siste nytt om Symkevi, og CF-senterets søknad om Kalydeco og Orkambi til nye pasienter.
Legemiddelverkets kost/nyttevurdering forventes ferdig i løpet av september. Med det går saken til forberedende fase for neste etappe; prisforhandlinger og beslutning. Symkevi er en årsaksbehandling for cystisk fibrose som skyldes et utvalg mutasjoner. Illustrasjon: montasje basert på figur fra nyemetoder.no.
Hvordan går det med godkjenningsprosessene for Symkevi? Vi har vært i kontakt med legemiddelverket og produsenten. Symkevi er en CFTR-modulator, og den tredje markedsførte årsaksbehandlingen for cystisk fibrose. Også siste nytt fra FDA om Symkevi for barn.
Utprøvende nødbehandling med bakteriofager reddet en livstruende syk 26 år gammel kvinne med CF og multiresistent pseudomonasinfeksjon. Den åtte uker lange bakteriofagbehandlingen ble kombinert med tre pseudomonas-antibiotika, og beskrives nøye i en vitenskapelig artikkel av forskere ved University of California i San Diego, USA.
Kliniske studier har vist 14 prosent økning i lungefunksjon. Godkjenningssøknaden for denne fjerde CFTR-modulatoren vil gjelde for personer i alderen 12 år og eldre som har en F508del og en minimal funksjon, og for mennesker med to F508del mutasjoner.
Legemiddelverket har sendt ut et varsel om bivirkninger for antibiotikatypen kinoloner, som blant annet Ciproxin og Quinsair. Denne antibiotikaen er svært viktig og effektiv medisin for CF-ere. Les CF-senterets kommentar og erfaringer.
US Food and Drug Administration (FDA) har godkjent bruken av ivacaftor (Kalydeco ® ) for babyer med cystisk fibrose i alderen 6 til 12 måneder som har visse mutasjoner.
