2.-4. november pågår den store nord-amerikanske CF-konferansen, NACFC2017. Mange legemiddelselskaper vil offentliggjøre ferske data for legemidler under utvikling og nye studier på eksisterende legemidler. Her får du en liten smakebit på hva vi kan vente oss.
FDA har nettopp godkjent bruk av ivacaftor, handelsnavn Kalydeco, for barn med CF som er 2 år eller eldre og har minst én av 5 "splicing"-mutasjoner. Se komplett liste over de 38 mutasjonene som er godkjent for ivacaftor i USA.
Årsaksbehandling for de med F508del/minimalfunksjon mutasjonskombinasjon er for første gang en reell mulighet. Nye studier viser slående effekt. De med dobbel kopi av F508del kan antagelig også se frem til betydelig bedre behandlingsmuligheter enn i dag.
Før antibiotika ble funnet opp, var det bakteriofagene man satte sin lit til. Nå ser britiske forskere på om disse virusene kan brukes til å bekjempe pseudomonas aeruginosa. Her kan du lese hvordan og se pseu.a som ballonger. Se også TV2-innslag om CF og bakteriofager.
Antibiotikumet Zerbaxa kan kanskje bli et behandlingsalternativ for multiresistente pseudomonas aeruginosa om noen år. Barnestudie på CF og multiresistente pseudomonas aeruginosa viser interessante resultater. Zerbaxa er i delvis CF-bruk i utlandet. Når kan det brukes i Norge?
Pasienter med cystisk fibrose har fortsatt rett til gratis frakt på medisiner fra apotek. Dette er viktig å vite fordi det fra 1. januar ble innført egenbetaling for de fleste andre diagnosegrupper. Om du får problemer med ditt apotek, da kan du vise dem denne artikkelen.
Det er akutt mangel på intravenøs-antibiotkumet Piperacillin/Tazobactam (tidligere kjent under handelsnavnet Tazocin). Legemiddelverket skjerper rasjoneringen, og ber om at forbruket reduseres med 50 prosent i forhold til dagens nivå (oktober 2017). Hos mennesker med cystisk fibrose brukes dette antibiotikumet primært for å behandle kronisk infeksjon med pseudomonas aeruginosa, og i...
August 2017: Godkjenningsprosess har startet. Les mer nedenfor. Virkestoffkombinasjonen med tezacaftor og ivacaftor er blitt testet på pasienter med to kopier med F508del-mutasjonen og på pasienter som kun har én kopi av F508del-mutasjonen. Produsenten har nå startet godkjenningsprosessen for det som vil bli den tredje årsaksbehandlende medisinen for cystisk fibrose.
Arbeidet med å utvikle CFP-656 ble lagt ned sommer/høst 2017. Concert Pharmaceuticals jobber med et virkestoff som er ivacaftor som de har gjort noen endringer på. Disse endringene har gitt dette nye virkestoffet, CTP-656, lengre halveringstid og dermed lengre virketid. Virkestoffet fungerer altså som Kalydeco, men med lengre virketid.
Ataluren var ment å bli en årsaksbehandling for de med nonsense CF-mutasjoner. Pga manglende effekt har produsenten bestemt seg for å legge ned prosjektet.