Viser saker i kategorien 'presisjonsmedisiner for cf'
KAFTRIO (amerikansk Trikafta) ble i august i år endelig formelt godkjent for Europa for to hovedgrupper, og i november i år leverte produsenten dokumentpakken til Statens legemiddelverk. Produsenten søker også om europeisk godkjenning for ytterligere mutasjonskombinasjoner.
Mandag denne uken gikk det formelle startskuddet for metodevurderingen av Trikafta. Produsent Vertex stiller spørsmål ved beregningsmodellene legemiddelverket bruker for medisiner for sjeldne sykdommer.
Vertex har fullført fase-3 studier bruk av Trikafta/Kaftrio på barn i alderen 6-11 år. De planlegger å sende godkjenningssøknad til FDA en gang i oktober-desember 2020, og med europeisk søknad noe senere.
I slutten av mai går forhåpentligvis startskuddet for metodevurderingen av Trikafta i Norge. Vi håper prosessen tar kortere tid denne gangen. Trikafta er en revolusjonerende årsakskorrigerende medisin for 90 prosent av mennesker med cystisk fibrose.
Det er med stor sorg Norsk forening for cystisk fibrose har mottatt budskapet om at Astrid Nøklebye Heiberg har gått bort, 83 år gammel.
Vertex informerte i en pressemelding 9. mars om at forsyningskjeden for deres legemidler ikke er påvirket av koronasituasjonen.
I vårt høringsinnspill til Helse- og omsorgsdepartementet peker vi på de tingene i Nye metoder som vi synes bør evalueres. Et viktig rundebordsmøte om våre årsaksbehandlinger er også planlagt. Nye metoder er systemet for innføring av nye medisiner, og vår årsaksbehandling Symkevi er for tiden til behandling i dette systemet.
Legemiddelverkets metodevurdering for årsaksbehandlingen Symkevi er i all hovedsak ferdig, men rapporten er ikke offentliggjort. De europeiske legemiddelmyndighetenes (EMA) beslutning om Trikafta er utsatt til fjerde kvartal i år. CF Europe har sendt et brev til EMA hvor de uttrykker bekymring for særeuropeiske godkjenningskrav.
I årets første senterrådsmøte fikk rådet høre om nye Ous og hvordan CF-omsorgen skal organiseres og plasseres når Ullevål legges ned. Ellers sto både brukerinnspill, PCD, årsaksbehandling, forskning, undervisning og CF-registeret på programmet. Møtet fant sted 4. februar på Gardermoen. Foto: Senterrådet.
I Sjeldenmutasjon-prosjektet HIT-CF har man testet virkestoffer på celleklumper fra CF-pasienter med sjeldne mutasjoner. Nå skal selskapet Proteostasis teste virkestoffene på pasientene. Disse virkestoffene er CFTR-modulatorer som man lager årsaksbehandling med. Illustrasjon: hentet fra hitcf.org og tilrettelagt.
