25 år gamle Khang Truong er medisinstudent på 5. året og håper at mennesker med CF raskt kan få tilgang til årsaksbehandlende medisin. Bilder: privat.
Årsaksbehandlingen Trikafta, i Europa kjent som Kaftrio, er trygg og effektiv hos barn med cystisk fibrose (CF) i alderen 6 til 11 som har visse genetiske mutasjoner. Tidlig bruk av årsaksbehandling lover også svært godt for barnas fremtid. Dette kommer frem i resultatene fra en klinisk fase 3-studie.
CHMP, som er en viktig rådgivende komité i EU, anbefaler å godkjenne Kaftrio for residual og gating-mutasjoner. Dette vil gjelde for de som har én F508del-mutasjoner.
Produsent Vertex har nå sendt søknad til FDA om å få Kaftrio+Kalydeco godkjent for barn i alderen 6-11 år. Amerikanske FDA oppgir at de forventer å utstede godkjenning innen 8. juni i år. Les mer om planen for europeisk godkjenning.
Prosessen for årsaksbehandlende medisiner for CF er på skinner igjen, mener CF-foreningens daglige leder Ellen Damhaug Scheel (til venstre).
I et intervju i Dagens medisin, forteller CF-foreningen at mennesker med cystisk fibrose er skuffede og fortvilte over Beslutningsforums nei til Kaftrio og Symkevi. Samtidig understreker vi at vi har tro på at partene nå vil gjøre en innsats for å finne en løsning for årsaksbehandling for den sjeldne sykdommen...
I dagens møte har Beslutningsforum sagt nei til årsaksbehandlingene Symkevi og Kaftrio. Samtidig erkjenner de at cystisk fibrose er en svært alvorlig sykdom, og ber Sykehusinnkjøp sette seg ned med produsenten for å finne en avtale.
CF-foreningen har hatt idag hatt en samtale med leder i Stortingets helse- og omsorgskomité Geir Jørgen Bekkevold. Komitélederen var interessert og imøtekommende da vi orienterte om utfordringene den nye CF-medisinen Kaftrio møter i Nye metoder. Kaftrio er en ny og revolusjonerende årsaksbehandling for cystisk fibrose. Foto: stortinget.no
Legemiddelverkets metodevurdering for årsaksbehandlingen Symkevi ble offentliggjort rett før jul. Her kan man lese hvordan legemiddelverket regner på og vurderer effekten av Symkevi.
Amerikanske myndigheter har nettopp godkjent årsaksbehandlingen Kaftrio (amerikansk navn Trikafta) for et utvalg sjeldne mutasjoner. I tillegg er også Kalydeco og Symkevi (amerikansk navn Symdeko) godkjent for et utvalg sjeldne cystisk fibrose-mutasjoner.